基因编辑疗法促胆固醇水平下降
2 周前

美国波士顿Verve制药公司宣布,其CRISPR基因编辑疗法Verve-102在临床试验中取得积极结果。该疗法通过修改肝脏细胞DNA,成功降低14名参与者的胆固醇水平,且未观察到严重副作用。Verve-102单次治疗可能实现终生效果,其研发灵感源于PCSK9基因突变人群的低胆固醇特性。这一突破有望为高胆固醇血症患者提供新的治疗选项。